“Bimbi bolla”: via libera alla terapia con le staminali

Prima terapia genica con staminali in Italia. La novità riguarderà i cosiddetti “bimbi bolla”, affetti da una patologia genetica rara che ne abbassa del tutto le difese immunitarie.

Come scrive Ansa Salute, è stato il presidente dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) Luca Pani ad annunciare l’imminente applicazione di Strimvelis, frutto della ricerca italiana. Un terapia che dà ora speranza ai rarissimi malati di Immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi, costretti a vivere isolati dal mondo.

Strimvelis è frutto della collaborazione tra San Raffaele, Fondazione Telethon e Gsk. Il via libera dalla Commissione Europea è giunto meno di un mese fa, dopo che risultati della terapia, pubblicati sulla rivista “Blood”, avevano mostrato una sopravvivenza del 100% nei 18 bambini trattati.

In sostanza, vengono prelevate le cellule dal midollo osseo del malato e poi modificate inserendo una copia normale del gene di ADA, prima di essere reintrodotte nel paziente.