Leucemia: bimbo di 4 anni guarisce con cura sperimentale

Il bambino, 4 anni, è stato colpito da una malattia tremenda: leucemia linfoblastica acuta di tipo B cellulare. Le terapie tradizionali non funzionavano: c’erano già state due ricadute, la prima dopo la chemioterapia, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno. Il rischio di non farcela ormai era altissimo. I medici allora hanno tentato il tutto per tutto, una terapia rivoluzionaria: hanno sperimentato su di lui la manipolazione genetica delle cellule del sistema immunitario, un trattamento che rientra nella cosiddetta immunoterapia, cura di avanguardia contro contro il cancro. In questo modo le cellule hanno potuto ‘riconoscere’ e attaccare con successo il tumore. Il piccolo, primo paziente italiano curato con questo metodo, adesso sta bene: nel suo midollo la malattia è sparita ed è stato dimesso dall’ospedale in cui è stato curato, il Bambino Gesù di Roma. Non è ancora ufficialmente guarito (è ancora troppo presto per dirlo) e i medici preferiscono rimanere prudenti ma la sensazione è che sia stato compiuto un grande passo in avanti per debellare questo tipo di leucemia. Nell’ambiente medico c’è ottimismo, si parla di “pietra miliare” e si crede, o almeno ci si augura, che la cura possa essere estesa ad altri piccoli pazienti in condizioni analoghe.

Ad essere manipolati geneticamente sono stati i linfociti T del bambino. E’ stato utilizzato un recettore denominato Car (Chimeric antigenic receptor) che solo da pochi mesi ha ottenuto il via libera alla commercializzazione come farmaco negli Usa. Una volta effettuata l’operazione di laboratorio attraverso una tecnica utilizzata per la prima volta con successo nel 2012 su una bambina statunitense affetta da leucemia linfoblastica acuta, i linfociti sono stati reintrodotti nel corpo del piccolo con lo scopo, appunto, di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente.

Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Oncoematologia pediatrica, terapia cellulare e genica dell’ospedale pediatrico Bambino Gesù annunciando che già altri pazienti sono in lista per il trattamento, ha spiegato all’Ansa: “Non erano più disponibili altre terapie potenzialmente in grado di determinare una guarigione definitiva. Qualsiasi altro trattamento chemioterapico avrebbe avuto solo un’efficacia transitoria o addirittura un valore palliativo”. Locatelli ha precisato che “è ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo”. Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell’Ospedale pediatrico di Roma, ha aggiunto che questo successo “ci fa essere fiduciosi di avere a breve risultati analoghi nel campo delle malattie genetiche, come la talassemia, l’atrofia muscolare spinale o la leucodistrofia”.